La investigación pública vasca logra un hito científico al hallar un tratamiento para una enfermedad hepática rara

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El ecosistema de investigación pública de Euskadi ha liderado un estudio internacional que abre una nueva vía de esperanza para la enfermedad hepática poliquística, una dolencia genética minoritaria que hasta la fecha no disponía de fármacos eficaces y cuyos casos graves requerían un trasplante de órgano. El trabajo, coordinado por los institutos públicos Biogipuzkoa y Biobizkaia de forma conjunta con la EHU y el CIBERehd, ha descubierto que las estatinas —un medicamento convencional empleado para combatir el colesterol— consiguen detener el desarrollo de los quistes en el hígado. El hallazgo, difundido por la prestigiosa revista Hepatology, resulta de gran relevancia al tratarse de un compuesto ya disponible y con una seguridad plenamente testada en la sanidad.

Esta afección de origen hereditario se caracteriza por la aparición continuada de múltiples quistes en el hígado y, aunque se estima una prevalencia baja de un caso por cada 10.000 personas, provoca un crecimiento desmesurado del órgano, dolores severos y problemas digestivos en sus fases más avanzadas. Gracias a la labor de los científicos vascos, se ha demostrado que las células afectadas sufren una alteración en su metabolismo que eleva de forma anómala su energía y su nivel de colesterol, lo que acelera su multiplicación. Al aplicar el tratamiento con estatinas en modelos de laboratorio, se logró bloquear este proceso celular perjudicial, reduciendo de manera muy drástica la inflamación, la fibrosis y el tamaño de los quistes.

La consistencia de la investigación pública se vio refrendada al cruzar los datos experimentales con los historiales clínicos de la plataforma internacional DIPAK, donde se constató de forma real que los pacientes medicados con estatinas lograban contener el volumen de su hígado de manera mucho más eficiente. Este proyecto científico ha sido posible gracias al soporte financiero de la línea de fomento de la actividad investigadora sanitaria del Gobierno Vasco. Este respaldo presupuestario público se alinea de forma estratégica con las directrices del Pacto Vasco de Salud, que sitúa el impulso a la ciencia biomédica y la respuesta eficaz a las enfermedades de baja prevalencia como pilares fundamentales de la sanidad pública.